Il Propranololo orale è stato utilizzato per il trattamento di emangiomi infantili complicati, anche se i dati di studi randomizzati e controllati sono limitati.
È stato condotto uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, di fase 2-3, per valutare l'efficacia e la sicurezza di una soluzione di Propranololo orale specifica pediatrica in bambini da 1 a 5 mesi di età con emangioma infantile proliferante con necessità di una terapia sistemica.
I neonati sono stati randomizzati a ricevere placebo o uno di 4 regimi di Propranololo ( 1 o 3 mg di Propranololo per chilogrammo di peso corporeo al giorno per 3 o 6 mesi ).
È stata condotta una analisi ad interim pianificata per identificare il regime da studiare per l'analisi finale di efficacia.
L'endpoint primario era il successo ( risoluzione completa o quasi completa dell’emangioma bersaglio ) o il fallimento del trattamento in studio alla settimana 24, valutato mediante esame di fotografie standardizzate.
Dei 460 bambini sottoposti a randomizzazione, 456 hanno ricevuto il trattamento.
Sulla base di una analisi ad interim dei primi 188 pazienti che hanno completato 24 settimane di trattamento, il regime di 3 mg di Propranololo per chilogrammo al giorno per 6 mesi è stato selezionato per l'analisi finale di efficacia.
La frequenza di successo del trattamento è stata maggiore con questo regime che con il placebo ( 60% vs 4%, P minore di 0.001 ).
In totale, l’88% dei pazienti trattati con il regime di Propranololo selezionato ha mostrato un miglioramento alla settimana 5, contro il 5% dei pazienti che hanno ricevuto placebo.
In totale il 10% dei pazienti in cui il trattamento con Propranololo ha avuto successo ha richiesto un ritrattamento sistemico durante il follow-up.
Eventi avversi noti associati al Propranololo ( ipoglicemia, ipotensione, bradicardia, e broncospasmo ) si sono verificati raramente, senza differenze significative nella frequenza tra il gruppo placebo e i gruppi che hanno ricevuto Propranololo.
In conclusione, questo studio ha dimostrato l’efficacia di Propranololo alla dose di 3 mg per chilogrammo al giorno per 6 mesi nel trattamento dell’emangioma infantile. ( Xagena2015 )
Léauté-Labrèze C et al, N Engl J Med 2015;372:735-746
Onco2015 Pedia2015 Farma2015
