Da uno studio è emerso che il Propranololo ( Inderal ) orale non ha prodotto nessun evento avverso grave e pochi eventi non-gravi in una coorte di neonati con sindrome di PHACE.
Il Propranololo orale è ampiamente considerato una terapia di prima linea per l'emangioma infantile complicato, ma il suo uso nei pazienti con sindrome di PHACE ( malformazioni della fossa cranica posteriore, emangioma, anomalie arteriose, difetti cardiaci, anomalie oculari ) è stato dibattuto a causa del timore che gli effetti cardiovascolari del farmaco potessero aumentare il rischio di ictus ischemico.
Nello studio di coorte retrospettivo, sono stati esaminati i tassi degli eventi avversi in 76 pazienti con sindrome di PHACE che erano stati trattati con 0.3 mg/kg o più di Propranololo orale per emangioma infantile.
I partecipanti eleggibili sono stati trattati in uno di 11 centri nel periodo 2010-2017.
Il tasso e la gravità degli eventi avversi durante il trattamento orale con Propranololo rappresentavano gli endpoint primari.
La coorte era composta da 59 femmine e 17 maschi. La terapia con Propranololo è iniziata a un'età media di 56 giorni ( intervallo da 0 a 396 giorni ).
I risultati hanno indicato l'assenza di eventi avversi gravi come ictus, attacco ischemico transitorio ( TIA ) o altri eventi cardiovascolari, mentre i pazienti assumevano Propranololo.
Il tasso di eventi avversi non-gravi è stato del 38.2%.
Tra gli eventi avversi non-gravi i disturbi del sonno erano i più comuni, seguiti da lievi sintomi del tratto gastrointestinale e respiratorio.
Sono stati anche confrontati i risultati dell'attuale coorte con quelli riportati in 726 neonati sottoposti a terapia paragonabile con Propranololo per la stessa indicazione ma che non soddisfacevano i criteri per la sindrome di PHACE.
I risultati di questo confronto hanno mostrato tassi di eventi avversi dello 0% per il gruppo con sindrome di PHACE e dello 0.4% per il gruppo non-PHACE.
Azzerando l'esito chiave dell'incidenza di ictus, altri risultati hanno indicato che tra i 29 pazienti che hanno manifestato un evento avverso non-grave, il 21% era ad alto rischio di ictus, il 34% presentava un rischio intermedio di ictus e il 45% era a basso rischio.
Non è stata osservata alcuna associazione significativa tra l'incidenza di eventi avversi e la categorizzazione del rischio di ictus.
Questo studio, riguardante 76 pazienti rappresenta, ad oggi, la più ampia coorte di pazienti con sindrome di PHACE trattati con Propranololo. ( Xagena2019 )
Fonte: JAMA Dermatology, 2019
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