Gli esiti del trapianto di cellule staminali ( SCT ) nella leucemia mieloide acuta ( AML ) pediatrica e nella sindrome mielodisplastica ( MDS ) ad alto rischio e in forma recidivata / refrattaria ( R/R ) sono stati storicamente sfavorevoli.
Il sangue del cordone ombelicale ( CB ) consente il trapianto T-repleto di sangue del cordone ombelicale ( TRCB ), consentendo un potenziamento del trapianto contro la leucemia.
Sono stati raccolti consecutivamente dati da 367 pazienti sottoposti a trapianto T-repleto di sangue del cordone ombelicale ( 112 pazienti ) o trapianto di cellule staminali da altra fonte cellulare ( 255 pazienti ) per leucemia mieloide acuta / sindrome mielodisplastica pediatriche nel Regno Unito e in Irlanda tra il 2014 e il 2021.
Sono state raccolte informazioni su dati demografici, malattia, e il suo trattamento, tra cui trapianto precedente, stato di malattia residua misurabile ( MRD ) al trapianto, corrispondenza delle caratteristiche HLA ( antigene leucocitario umano ), recidiva, morte, malattia del trapianto contro l'ospite ( GvHD ) e mortalità correlata al trapianto ( TRM ).
Sono state eseguite analisi univariabili e multivariabili.
C’è stata una maggiore incidenza di caratteristiche di prognosi sfavorevole nella coorte di trapianto T-repleto di sangue del cordone ombelicale: il 51.4% dei pazienti aveva malattia residua misurabile positiva al trapianto, il 46.4% aveva malattia refrattaria e il 21.4% aveva avuto una recidiva dopo un precedente trapianto di cellule staminali, rispetto al 26.1%, 8.6% e 5.1%, rispettivamente, nel gruppo di confronto.
La sopravvivenza libera da eventi è stata del 64.1% all'interno della coorte trapianto T-repleto di sangue del cordone ombelicale, del 50% nei pazienti MRD-positivi e del 79% nei pazienti MRD-negativi.
Per tenere conto dello squilibrio nelle caratteristiche basali, è stata eseguita un'analisi multivariata in cui la coorte di trapianto T-repleto di sangue del cordone ombelicale presentava un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da eventi, tempo alla recidiva e una riduzione della forma cronica della malattia del trapianto contro l'ospite, con alcune evidenze di miglioramento della sopravvivenza globale.
L'effetto è apparso simile indipendentemente dallo stato di malattia residua misurabile.
Il trapianto di sangue del cordone ombelicale senza sieroterapia può rappresentare l'opzione di trapianto ottimale per i bambini con tumore mieloide. ( Xagena2023 )
Horgan C et al, Blood Adv 2023; 7: 2155-2165
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