Il trapianto di cellule ematopoietiche ( HSCT, hematopoietic sterm cell transplantation ) viene proposto sempre più come opzione curativa per i bambini affetti da neoplasie ematologiche.
Sebbene la sopravvivenza sia migliorata, la morbilità a lungo termine attribuita al trapianto di cellule ematopoietiche non è nota.
E' stato confrontato il rischio di malattie croniche e di cattiva salute nei bambini affetti da tumore trattati con il trapianto di cellule ematopoietiche rispetto ai sopravvissuti trattati in modo convenzionale, così come rispetto ai fratelli come controllo.
I sopravvissuti a trapianto di cellule ematopoietiche sono stati individuati dallo studio BMTSS ( Bone Marrow Transplant Survivor Study ) ( n=145 ), mentre i sopravvissuti trattati con terapia convenzionale ( n=7207 ) e i fratelli ( n=4020 ) provenivano dal CCSS ( Childhood Cancer Survivor Study ).
Le patologie croniche auto-riferite sono state classificate con CTCAEv3.0.
Il 59% dei sopravvissuti a trapianto di cellule ematopoietiche ha riportato 2 o più condizioni patologiche, e il 25.5% ha riferito condizioni gravi o pericolo di vita.
I sopravvissuti al trapianto di cellule ematopoietiche avevano maggiori probabilità rispetto ai fratelli di controllo di sviluppare una condizione grave o pericolo di vita ( rischio relativo, RR=8.1, P inferiore a 0.01 ) e 2 o più patologie ( RR=5.7, P inferiore a 0.01 ), così come disabilità funzionali ( RR=7.7, P inferiore a 0.01 ) e limitazioni dell'attività ( RR=6.3, P inferiore a 0.01 ).
Ancora più importante, rispetto ai sopravvissuti CCSS, i sopravvissuti BMTSS hanno dimostrato rischi significativamente elevati ( condizione grave o pericolo di vita: RR=3.9, P inferiore a 0.01; più condizioni: RR=2.6, P inferiori a 0.01; compromissione funzionale: RR=3.5, P inferiore a 0.01; limitazioni dell'attività: RR=5.8,P inferiore a 0.01 ).
I riceventi trapianto di cellule ematopoietiche non in relazione con i donatori hanno presentato maggiori rischi.
I bambini sopravvissuti a trapianto di cellule ematopoietiche hanno una morbilità significativamente maggiore non solo rispetto alle popolazioni non-oncologiche, ma anche rispetto ai pazienti affetti da cancro trattati in modo convenzionale, fornendo prove per uno stretto monitoraggio di questa popolazione ad alto rischio. ( Xagena2011 )
Armenian SH et al, Blood 2011; 118: 1413-1420
Pedia2011 Onco2011 Emo2011
