Dal 2002 al 2007, l’International Berlin-Frankfurt-Münster Study Group ha condotto uno studio clinico prospettico e randomizzato ( ALL IC-BFM 2002 ) sulla gestione della leucemia linfoblastica acuta nei bambini in 15 Paesi in 3 Continenti.
Lo scopo dello studio era esplorare l’impatto sull’esito di una intensificazione differenziale ritardata in tutti i gruppi di rischio.
Per lo studio, i 5060 pazienti eleggibili sono stati divisi in 3 gruppi di rischio in base a età, cellule bianche del sangue, risposta precoce al trattamento e aberrazioni genetiche favorevoli.
L’intensificazione ritardata è stata così randomizzata: rischio standard, 2 elementi intensivi di 4 settimane ( protocollo III ) versus 1 di 7 settimane protocollo II; rischio intermedio, protocollo III × 3 versus protocollo II × 1; alto rischio, protocollo III × 3 versus protocollo II × 2 ( opzione Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica [ AIEOP ] ) o 3 blocchi di alto rischio più un singolo protocollo II ( opzione Berlin-Frankfurt-Münster [ BFM ] ).
A 5 anni, le probabilità di sopravvivenza libera da eventi e sopravvivenza sono state, rispettivamente, 74% e 82% per tutti i 5060 pazienti eleggibili, 81% e 90% per i gruppi a rischio standard ( n=1564 ), 75% e 83% per quelli a rischio intermedio ( n=2650 ) e 55% e 62% per quelli ad alto rischio ( n=846 ).
Non è stato ottenuto alcun miglioramento con intensificazione ritardata più intensa e/o prolungata.
In conclusione, l’intensificazione ritardata non ha migliorato l’esito rispetto al trattamento standard; i risultati generali sono risultati peggiori rispetto a quelli raggiunti in precedenza nella leucemia linfoblastica acuta in età pediatrica. ( Xagena2014 )
Stary J et al, J Clin Oncol 2014; 32: 174-184
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