E’ stata valutata la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia della Caspofungina ( Cancidas ) in pazienti pediatrici con aspergillosi invasiva, candidiasi invasiva o candidiasi esofagea.
Lo studio multicentrico, prospettico e in aperto, ha coinvolto bambini dai 3 mesi ai 17 anni di età con aspergillosi invasiva dimostrata o probabile, candidiasi invasiva dimostrata o candidiasi esofagea dimostrata.
Tutti i pazienti hanno ricevuto Caspofungina alla dose di 70 mg/m(2) al giorno 1, seguita da 50 mg/m(2) al giorno ( massima dose: 70 mg/die ), come monoterapia primaria o di salvataggio.
La risposta favorevole è stata definita come risoluzione completa delle manifestazioni cliniche ed eradicazione microbiologica ( o radiografica/endoscopica ) ( risposta completa ) o come miglioramento significativo di questi parametri ( risposta parziale ).
L’efficacia è stata valutata alla fine della terapia con Caspofungina in pazienti con diagnosi confermata che avevano ricevuto una o più dosi di Caspofungina.
La valutazione primaria di sicurezza era rappresentata dalla proporzione di pazienti con eventi avversi legati al farmaco.
Dei 49 pazienti arruolati nello studio, 3 avevano meno di 2 anni, 30 avevano un’età compresa tra 2 e 11 anni, e 16 tra i 16 e i 17 anni.
Tutti i pazienti tranne 1 avevano malattia dimostrata: aspergillosi invasiva ( 10 ), candidiasi invasiva ( 37 ) e candidiasi esofagea ( 1 ).
Otto pazienti su 10 con aspergillosi invasiva presentavano coinvolgimento polmonare, 34 su 37 con candidiasi invasiva presentavano candidemia.
La Caspofungina è stata somministrata per un periodo da 2 a 87 giorni, e il successo alla fine della terapia è stato raggiunto da 5 dei 10 pazienti con aspergillosi invasiva, da 30 su 37 con candidiasi invasiva e dal paziente con candidiasi esofagea.
Un paziente con candidiasi invasiva ha avuto una recidiva nel corso del periodo di follow-up di 28 giorni.
Eventi avversi clinici o di laboratorio correlati al farmaco sono stati, rispettivamente, osservati nel 27% e nel 35% dei pazienti.
Non sono stati registrati eventi avversi gravi causati dal farmaco o interruzione del trattamento con Caspofungina a causa della sua tossicità.
In conclusione, la Caspofungina è in genere ben tollerata nei pazienti pediatrici tra i 6 mesi e i 17 anni di età.
Gli esiti di efficacia in pazienti con aspergillosi invasiva o candidiasi invasiva sono risultati in linea con i precedenti studi compiuti su adulti nelle stesse indicazioni. ( Xagena2009 )
Zaoutis TE et al, Pediatrics 2009;123: 877-884
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